EmatoInfo

  • Home
  • News
  • Congressi
    • Speciale ASH20
  • Video
  • Newsletter

CAR T, efficace anche nella LLA ad alto rischio citogenetico

  • in CAR-T · Congressi · In primo piano · News

Nella leucemia linfoblastica acuta a cellule B le caratterizzazioni citogenetiche e di genetica molecolare costituiscono importanti fattori prognostici e di stratificazione del rischio. Alcune alterazioni indicano, infatti, modifiche citogenetiche ad alto rischio (HR) e sono associate a prognosi non soddisfacente ed esiti inferiori, in particolare in pazienti  con malattia recidivante/refrattaria (r/r).
La terapia CAR T anti-CD19 tisagenlecleucel ha già ricevuto l’approvazione per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta recidivante/refrattaria in pazienti pediatrici e giovani adulti. Negli studi ELIANA ed ENSIGN tisagenlecleucel ha ottenuto alti tassi di risposte durature mantenendo un maneggevole profilo di sicurezza.

In una sessione orale dell’ultima edizione del Congresso EHA sono stati presentati i risultati di un’analisi aggregata di questi studi condotta su pazienti ad alto rischio citogenentico.
L’analisi ha preso in esame i risultati ottenuti in un sottogruppo di pazienti che presentavano anomalie citogenetiche HR riportate all’arruolamento, ovvero: ipodiploidia; modifiche t (9; 22) (q34; q11.2)/BCR-ABL1; riarrangiamento di KMT2A (MLL); amplificazione intracromosomica del cromosoma 21 (iAMP21); t (17; 19) (q23; p13), codifica per fusione TCF3-HLF; BCR-ABL1-simili; riarrangiamento di CRLF2; mutazione/delezione di TP53.

ELIANA ed ENSIGN sono studi multicentrici di fase due a braccio singolo sull’utilizzo di tisagenlecleucel in giovani pazienti con leucemia linfoblastica acuta r/r. L’endpoint primario era il tasso di remissione generale (ORR: remissione completa [CR] + CR con recupero incompleto della conta ematica [CRi]) entro 3 mesi, secondo valutazione di un comitato di revisione indipendente (IRC).

Tra tutti i pazienti infusi (set completo di analisi), i 19/29 (65,5%) con anomalie citogenetiche HR ottenevano, secondo analisi dei dati aggregati, remissione di malattia confermata attraverso valutazione IRC e 18/19 di questi pazienti presentavano malattia residua minima negativa attestata mediante citometria a flusso.

Nei pazienti con anomalie citogenetiche HR non veniva raggiunta la mediana di overall survival, con una probabilità di sopravvivenza stimata, a 12 e 24 mesi, rispettivamente del 74,9% e del 66,6% (vs 70,7% e 58,8%, rispettivamente, in pazienti senza anomalie citogenetiche HR).
Le percentuali di eventi avversi verificatisi entro 8 settimane dopo l’infusione in pazienti con anomalie citogenetiche HR erano: sindrome da rilascio di citochine (grado 3, 17,2%, grado 4, 27,6%), infezioni (grado 3, 13,8%; grado 4, 3,4% ), citopenie non risolte entro il 28° giorno (grado 3, 17,2%, grado 4, 13,8%) ed eventi neurologici (grado 3, 3,4%, nessun evento di grado 4).

Tra i 19 pazienti “responding”, quattro andavano incontro a recidiva. La mediana di durata della risposta non veniva raggiunta, con una probabilità stimata di assenza di recidiva a 12 e a 24 mesi, dall’ìinizio della remissione, del 74,6% (vs 61,7% e 58,5%, rispettivamente, in pazienti senza anomalie citogenetiche HR).

“Si tratta di dati estremamente positivi”,  commentano gli autori. “I pazienti con anomalie citogenetiche ad alto rischio hanno storicamente una prognosi molto insoddisfacente. Tisagenlecleucel si è dimostrato, invece, efficace, garantendo risposte durature e vantaggi di sopravvivenza anche in questa popolazione”.

Bibliografia. Grupp S, Maude S, Baruchel A, et al. Tisagenlecleucel appears effective and safe in pediatric an young adult patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia with high-risk cytogenetic abnormalities. EHA Meeting 2019; abstract S1618.

 a cura di Stefania Mengoni

Share

Tags: EHA 2019

  • @EmatoInfo

    Twitter
    EmatoInfo
    EmatoInfo
    @EmatoInfo

    "Based on data from 10 observational studies, our systematic review shows a high risk of recurrent thrombotic events in patients with MPN with a history of VTE, even with long-term oral anticoagulant treatment". twitter.com/BloodAdv…

    Risposta Retweet Preferiti
    1:58 pm · Gennaio 7, 2021
    Twitter
    EmatoInfo
    EmatoInfo
    @EmatoInfo

    Le raccomandazioni stilate dagli esperti per la gestione della piastrinopenia autoimmune in emergenza COVID-19 suggeriscono di ridurre l’utilizzo di immunosoppressori preferendo, invece, farmaci come i TPO mimetici. L’opinione di Ugo Consoli. bit.ly/2KzsBgR

    Risposta Retweet Preferiti
    9:06 am · Gennaio 4, 2021
    Twitter
    EmatoInfo
    EmatoInfo
    @EmatoInfo

    #ash2020 | Stefania Oliva sottolinea come l’aggiunta di #isatuximab a pom-dex porti a un aumento statisticamente significativo della PFS anche nei pazienti fragili. bit.ly/38wEb4w

    Risposta Retweet Preferiti
    3:03 pm · Dicembre 29, 2020
    Twitter
    EmatoInfo
    EmatoInfo
    @EmatoInfo

    #ash2020 | Adriana Balduzzi e Andrea Biond in un’approfondita analisi dei dati di real-world ottenuti con l’utilizzo delle CAR-T anti- CD19 nel trattamento della LLA r/r in bambini e giovani adulti. bit.ly/38sam5a

    Risposta Retweet Preferiti
    9:59 am · Dicembre 29, 2020
    Twitter
    EmatoInfo
    EmatoInfo
    @EmatoInfo

    #ash2020 | Novità nel trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario in pazienti non candidabili al trapianto. bit.ly/37Jzcyf

    Risposta Retweet Preferiti
    3:04 pm · Dicembre 28, 2020
    Twitter
    EmatoInfo
    EmatoInfo
    @EmatoInfo

    #ash2020 | l setting di pazienti con mieloma multimo refrattario a #lenalidomide è in continua espansione e rappresenta certamente un unmet need che le nuove combinazioni terapeutiche possono contribuire a soddisfare. Il punto di Paola Tacchetti. bit.ly/3aH1v23

    Risposta Retweet Preferiti
    9:06 am · Dicembre 28, 2020
    Twitter
    EmatoInfo
    EmatoInfo
    @EmatoInfo

    #ash2020 | Francesca Romana Mauro e Paolo Sportoletti, confermano l’efficacia dell’anti-BCL2 #venetoclax nel trattamento della leucemia linfatica cronica r/r con importanti outcome di risposta profonda anche nel sequencing terapeutico. bit.ly/3nMbqqK

    Risposta Retweet Preferiti
    3:54 pm · Dicembre 23, 2020
    Twitter
    EmatoInfo
    EmatoInfo
    @EmatoInfo

    #ash2020 | A commento by Adriana Balduzzi on the new Real World Data on #tisagenlecleucel. pic.twitter.com/v150…

    Risposta Retweet Preferiti
    2:53 pm · Dicembre 23, 2020
    Segui @EmatoInfo
  • Iscriviti alla newsletter

    Quando invii il modulo, controlla la tua inbox per confermare l'iscrizione

  • Cos’è EmatoInfo?

    Ematoinfo è una tribuna indipendente, utile a scambiare informazioni e notizie sulle tematiche che più stanno a cuore alla comunità ematologica. Pubblica resoconti ed interventi dai principali congressi, interventi a commento della migliore letteratura, videointerviste e contributi originali delle più prestigiose scuole ematologiche italiane ed internazionali.
  • Redazione

    Editor in Chief: Luciano De Fiore
    Redazione: Stefania Mengoni, Giulia Volpe, Maria Nardoianni, Livia Costa, Fabio Ambrosino

  • Privacy Policy Cookie Policy
  • ULTIMI ARTICOLI

    • Mielofibrosi, conferme per gli inibitori di JAK2 Febbraio 22, 2021
    • Accelerano le CAR-T per il trattamento del MM r/r Febbraio 16, 2021
    • MM, nuova opzione terapeutica per i pazienti “heavy treated” Gennaio 29, 2021
    • LLA pediatrica, dalla genetica importanti rivelazioni Gennaio 18, 2021
    • Nuovi scenari nel DLBCL r/r non candidabile al trapianto Dicembre 22, 2020
  • ULTIMI VIDEO

    • Nuove combinazioni lenalidomide-free nel mieloma len-refractory Dicembre 23, 2020
    • LLC: dagli outcome di risposta profonda prove d’efficacia per venetoclax Dicembre 23, 2020
    • LLA pediatrica, per le CAR-T ancora conferme di “real world” Dicembre 22, 2020
    • MM r/r, da Isa-Pd vantaggi anche nei pazienti fragili Dicembre 22, 2020
    • LMA r/r FLT3-mutata, il ruolo di gilteritinib Dicembre 17, 2020
  • Contatti

      * Campi obbligatori

    Una pubblicazione de Il Pensiero Scientifico Editore e Think2it | Via San Giovanni Valdarno 8, 00138 Roma | Tutti i diritti riservati