Emofilia A, evidenze a lungo termine per emicizumab

Dall’ASH Virtual Meeting 2020 importanti update nel trattamento dell’emofilia A, anche nel lungo periodo. Sono stati, infatti, presentati i risultati di una nuova analisi dei dati aggregati di follow-up a tre anni relativi a 401 soggetti provenienti dagli studi registrativi HAVEN 1-4.
Questi outcome confermano il profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine di emicizumab, anticorpo bispecifico diretto contro il fattore IXa e il fattore X, in pazienti adulti, in adolescenti e bambini affetti da emofilia A, con e senza inibitori del fattore VIII.

Emicizumab è progettato per legare a ponte il fattore IXa e il fattore X, proteine ​​coinvolte nella cascata naturale della coagulazione, e ripristinare il processo di coagulazione del sangue ed è stato studiato in uno dei più ampi programmi di sperimentazione clinica registrativa sull’emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, comprendente otto studi di fase III.
Il programma valuta l’efficacia e la sicurezza di emicizumab e il suo potenziale supporto nel superare le attuali sfide cliniche poste dalla gestione dell’emofilia A, tra cui gli effetti a breve termine dei trattamenti esistenti, lo sviluppo di inibitori del fattore VIII e la necessità di frequente accesso venoso.

Per tutta la durata degli studi, emicizumab ha mantenuto bassi i tassi di sanguinamento trattati, con tassi annualizzati di sanguinamenti (ABR) basati su modello che sono rimasti bassi, a 1,4 (intervallo di confidenza [IC] al 95%: 1,1-1,7), durante l’intero periodo di valutazione.
Inoltre, la percentuale di partecipanti che ha avuto zero sanguinamenti trattati (70,8-83,7%) è aumentata nel corso delle 24 settimane.
La profilassi con emicizumab ha risolto anche il 95,1% delle “articolazioni bersaglio”.
I risultati hanno dimostrato che il profilo di sicurezza di emicizumab era in linea con le precedenti osservazioni, senza nuove segnalazioni in merito alla sicurezza dopo il follow-up prolungato.

Anche secondo la prima analisi ad interim del database European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) il profilo di sicurezza di emicizumab nel contesto reale è risultato in linea con quanto osservato nelle sperimentazioni cliniche.

“Dopo quasi 3 anni di follow-up, emicizumab ha mantenuto bassi tassi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A di tutte le età, con e senza inibitori del FVIII. Questo trattamento infatti riduce in misura significativa i sanguinamenti, soprattutto spontanei, non solo rispetto al trattamento on-demand ma anche mediamente rispetto alla precedente profilassi tradizionale con agenti by-passanti o fattore VIII. Aspetto inoltre importante è l’assenza di eventi avversi significativi, emicizumab rimane ben tollerato nel follow-up a lungo termine e ad oggi non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. In conclusione possiamo dire che questi dati confermano quindi ancora una volta la sicurezza e l’efficacia della terapia con emicizumab”, ha dichiarato Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze.

Bibliografia:

Callaghan MU, et al. Safety and Efficacy of Emicizumab in Persons with Hemophilia a with or without FVIII Inhibitors: Pooled Data from Four Phase III Studies (HAVEN 1–4). ASH Virtual Meeting 2020: abstract #1800.