Studi clinici in ematologia: necessità di nuovi disegni
Anche in ematologia si pone una questione centrale già in oncologia, relativamente al disegno degli studi clinici con nuovi agenti terapeutici. Se ne è occupata in particolare una sessione dell’EHA: “Raising the bar for drug approvals”, mettendo in questione i criteri che oggi sovrintendono all’autorizzazione alla messa in commercio dei nuovi farmaci oncoematologici e alla necessità di “alzare l’asticella”.
Le attuali normative per le sperimentazioni cliniche sono state infatti pensate per condurre studi basati sulle evidenze.
Le terapie personalizzate ambirebbero in qualche misura a sfuggire a quelle regole. Anche gli stessi basket trial sono nati per investigare l’efficacia di un farmaco in indicazioni diverse.
Com’è noto, l’essenza degli studi di medicina di precisione consiste nel trattamento individualizzato stabilito sulla base di tecniche diagnostiche avanzate come il sequenziamento di prossima generazione o il test di nuova generazione dei farmaci, adattati alle esigenze dei singoli pazienti.
La sessione ha affrontato dunque questioni normative, etiche e metodologiche, giovandosi del contributo di medici, ricercatori, pazienti, industrie ed enti regolatori.
▼Raising the bar for drug approvals. EHA Meeting 2019.
a cura di Giulia Volpe
