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Emofilia A nel neonato, ancora conferme per emicizumab

By Dicembre 12, 2023No Comments
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Importanti updates nel trattamento dell’emofilia A giungono dall’ASH Annual Meeting 2023, durante il quale sono stati presentati gli outcome dello studio di fase III HAVEN 7.

L’analisi primaria dello studio ha, infatti rafforzato le evidenze sull’efficacia e la sicurezza dell’anticorpo monoclonale bispecifico emicizumab nei neonati con emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII precedentemente non trattati o minimamente trattati. Inoltre, i risultati di questa analisi, hanno dimostrato che emicizumab ha permesso di ottenere un controllo significativo del sanguinamento nei bambini fino a 12 mesi di età e che è stato ben tollerato.

Dei 55 partecipanti allo studio descrittivo di fase III HAVEN 7, il 54,5% non ha avuto alcun sanguinamento che richiedesse trattamento, mentre il 16,4% non ha avuto alcun sanguinamento, trattato o non trattato. Non si sono verificati sanguinamenti spontanei che richiedessero trattamento in alcun partecipante, e tutte le emorragie trattate erano il risultato di un trauma. In totale, si sono verificati 207 sanguinamenti in 46 partecipanti (83,6%), l’87,9% dei quali erano il risultato di un trauma. Il tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello (IC 95%) è stato pari a 0,4 (0,30-0,63) per i sanguinamenti trattati.

Una patologia che ha un notevole impatto sulla vita del bambino, sui suoi genitori e sui caregiver, per cui le linee guida della World Federation of Haemophilia considerano la profilassi iniziata in giovane età come standard di cura. Alcuni studi hanno infatti dimostrato che la profilassi precoce migliora gli esiti a lungo termine, riducendo al contempo il rischio di emorragia intracranica. 

Tuttavia, per molti neonati affetti da emofilia A non è possibile iniziare la profilassi fino a dopo il primo anno di vita, a causa dell’elevato carico terapeutico. In questo contesto, emicizumab rappresenta un’opzione terapeutica flessibile, che può essere somministrata per via sottocutanea a diverse frequenze di dosaggio fin dalla nascita.

“I risultati dell’analisi primaria dello studio HAVEN 7 presentati al congresso ASH 2023 sono estremamente promettenti per la gestione dell’emofilia A senza inibitori nei neonati. L’efficacia e la sicurezza di emicizumab in questa fascia di età, con un controllo significativo delle emorragie, rappresentano un’ulteriore conferma di quanto visto fin qui nel programma di sviluppo clinico di emicizumab e nella pratica clinica. Inoltre, la flessibilità di somministrazione sottocutanea fin dalla nascita offre un’opzione preziosa, soprattutto considerando il difficile accesso venoso nei neonati”, ha affermato Flora Peyvandi Direttore dell’Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center -Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Università degli Studi di Milano. “Questi risultati rafforzano l’importanza di iniziare la profilassi il più presto possibile per migliorare i risultati a lungo termine, riducendo inoltre il carico emotivo e fisico per i pazienti e le loro famiglie. Non possiamo non accogliere con favore tali progressi che contribuiranno significativamente a ridefinire gli standard di cura per i nostri pazienti con emofilia A”.

I profili farmacodinamici di emicizumab osservati in questo studio, erano coerenti con quelli precedentemente osservati nei neonati, anche alla luce di una ridotta presenza dei fattori della coagulazione a cui emicizumab si lega in questa fascia di età.

I risultati dello studio di fase 3 HAVEN 7 integrano i dati del più ampio programma clinico registrativo HAVEN, fornendo approfondimenti sull’evoluzione dell’emofilia A nei neonati e sull’impatto dell’avvio del trattamento preventivo a partire dalla nascita. L’analisi primaria sarà seguita da un periodo di estensione di sette anni. Emicizumab continua a ridefinire gli standard di cura dell’emofilia A, come opzione terapeutica flessibile approvata per tutte le età e le fasi della vita, a prescindere dallo stato di inibizione e a diverse frequenze di dosaggio e approvato per la profilassi di routine in oltre 115 paesi del mondo. È stato studiato nell’ambito di uno dei più vasti programmi di studi clinici su pazienti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase 3.

Bibliografia. Pipe S, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of Infants with Severe Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 7 Study. ASH Congress 2023; abstract #505.