In uno studio presentato a EHA 2022 la tripletta carfilzomib-lenalidomide-desametasone ha evidenziato un’efficacia significativa in un contesto di pazienti con mieloma multiplo particolarmente gravi, recidivanti e refrattari a tutte le risorse terapeutiche disponibili, e in prospettiva potrebbe essere considerato un ponte verso un secondo trapianto di staminali.

In sintesi nello studio retrospettivo osservazionale è stata valutata l’efficacia e la sicurezza di carfilzomib, in combinazione con lenalidomide-desametasone (KRD) come regime di salvataggio in pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario (rrMM), in cui i regimi a base di lenalidomide non hanno dimostrato efficacia.

Quarantuno pazienti (23 M/18 F) con rrMM, età mediana all’inizio del trattamento 67 anni, precedentemente trattati con diverse linee di trattamenti (mediana 3), sono stati sottoposti a regime KRD (ASPIRE) per una mediana di 8 cicli di trattamento. Il 61% aveva subito almeno un singolo trapianto di staminali.

Dopo un follow-up mediano di 9 mesi, l’ORR era del 68,2% con 5 malattie in progressione e 8 pazienti in malattia stabile: un risultato impressionante nello specifico sottogruppo di pazienti rrMM refrattari a lenalidomide. In particolare per 11 pazienti, la KRD si è rivelata un ponte verso il secondo/terzo trapianto autologo.

Il tempo mediano alla risposta è stato di 1,3 mesi, la OS mediana dalla diagnosi di 62 mesi, la OS mediana dall’inizio di carfilzomib di 11 mesi.

Dal punto di vista della safety, carfilzomib è stato nel complesso ben tollerato, con anemia di grado 2 nel 39% (16/41) dei pazienti, gestito con successo dagli ESA, senza necessità di trasfusioni di sangue; 29% (12/41) neutropenia di grado 3-4 (è stato somministrato pegfilgrastim nella profilassi primaria, non è stato richiesto il ricovero, non sono stati osservati shock settici); 34% (14/41) di grado 2, 21% (9/41) di grado 3 e 12% (5/41) di grado 4 di trombocitopenia, senza eventi emorragici e dipendenza da trasfusione. È stata riscontrata polmonite nel 39% (16/41) dei pazienti, curata con comuni farmaci antibiotici e sempre risolta. È stato eseguito un monitoraggio cardiaco per tutti i pazienti con ipertensione (grado 2-3) nel 34% (14/41) e affaticamento nel 39% (16/31).