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Emoglobinopatie, le nuove frontiere del gene editing

Intervista a Franco Locatelli By Giugno 11, 2023No Comments
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Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù di Roma, esplora le nuove frontiere del gene editing nelle due emiglobinopatie più diffuse, la beta talassemia trasfusione-dipendente e l’anemia a cellule falciformi, descrivendo un interessante approccio terapeutico basato sull’inattivazione del taget BCL11A.