Persistono rilevanti disparità regionali nella distribuzione della ricerca clinica ematologica in Europa, mentre l’integrazione delle misure di esito riportate dai pazienti e la pubblicazione dei relativi risultati rimangono estremamente limitate. È quanto emerge dall’European Atlas on Clinical Trials in Cancer and Haematology (EuroACT), i cui risultati sono stati presentati al Congresso EHA 2026.
Lo studio ha analizzato il panorama europeo dei trial clinici in oncologia ed ematologia con l’obiettivo di mappare la distribuzione geografica degli studi, l’adozione delle PROMs e le lacune nella diffusione dei dati correlati agli outcome riferiti dai pazienti.
Per la realizzazione del progetto è stato costruito un dataset armonizzato integrando i registri ClinicalTrials.gov (NCT), EudraCT e Clinical Trials Information System (CTIS). Sono stati inclusi studi osservazionali e interventistici di fase II-IV, completati o in corso entro febbraio 2025, con almeno un centro partecipante in Europa. Le pubblicazioni associate sono state identificate attraverso PubMed.
Complessivamente EuroACT ha esaminato 24.797 studi clinici, dei quali 6.809 riguardavano quindici differenti condizioni ematologiche, sia maligne sia non maligne. All’interno di questa coorte ematologica, 5.204 studi erano interventistici e 1.605 osservazionali. La maggior parte dei trial (69,5%) risultava registrata in un singolo database, mentre soltanto il 5,3% era presente contemporaneamente in tutti e tre i registri analizzati.
L’analisi geografica ha evidenziato una marcata concentrazione dell’attività di ricerca nell’Europa occidentale, dove si è svolto il 69,2% dei trial, e nell’Europa meridionale, coinvolta nel 47,7% degli studi. Decisamente inferiore la rappresentanza dell’Europa centrale e orientale (25,3%) e dell’Europa settentrionale (17,6%), confermando l’esistenza di un’importante disomogeneità nell’accesso alle sperimentazioni cliniche e nelle opportunità di ricerca.
Per quanto riguarda l’inclusione delle PROMs, queste sono state utilizzate soltanto nel 19,4% degli studi interventistici (n=1.009) e nel 13,0% degli studi osservazionali (n=209). L’adozione di tali strumenti è risultata significativamente inferiore negli studi pediatrici rispetto a quelli condotti nella popolazione adulta (OR 0,48; IC 95% 0,29–0,75; p=0,0020).
Particolarmente rilevante il dato relativo alla diffusione dei risultati derivanti dalle PROMs. Tra gli studi completati che avevano incluso tali misure, soltanto uno studio, pari a circa lo 0,14% del totale, riportava dati correlati alle PROMs nell’abstract della pubblicazione scientifica, evidenziando un sostanziale gap tra raccolta delle informazioni e loro successiva divulgazione.
L’analisi per patologia ha mostrato che il maggior numero di trial è concentrato nei linfomi (2.832 studi), nelle neoplasie mieloproliferative (2.576), nelle leucemie acute (1.259), nel mieloma multiplo (986) e nelle sindromi mielodisplastiche (624). Volumi inferiori di ricerca sono stati osservati nella leucemia linfatica cronica (520), nell’anemia falciforme (476), nell’emofilia (449), nella leucemia mieloide cronica (361), nella talassemia (321), nella macroglobulinemia di Waldenström (293), nella porpora trombocitopenica immune (179), nell’amiloidosi AL (64), nell’emoglobinuria parossistica notturna (59) e nell’emocromatosi (56).
Secondo gli autori, questi risultati dimostrano come permangano significative disuguaglianze regionali e differenze nel volume di ricerca tra le diverse malattie ematologiche. Inoltre, la limitata integrazione e la scarsa rendicontazione delle PROMs suggeriscono la necessità di rafforzare l’orientamento patient-centred della ricerca clinica europea.
In questo contesto, EuroACT si propone come una piattaforma strutturata di evidenze in grado di supportare strategie più eque, trasparenti e focalizzate sui bisogni dei pazienti nel settore dell’ematologia.
Bibliografia. Puga L, et al. Mapping research and equity across Europe: findings from the European Atlas on Clinical Trials in Cancer and Haematology (EuroACT). EHA Congress 2026; #S326.
