l trattamento con l’anticorpo bispecifico Mim8 è ben tollerato e in grado di fornire un efficace controllo delle emorragie nei bambini affetti da emofilia A, con o senza inibitori. Lo evidenziano i risultati di un’analisi ad interim dello studio di fase 3 FRONTIER3, presentati di recente a Milano in occasione18° Congresso dell’Associazione Europea per l’Emofilia e i Disordini Correlati (EAHAD).
Questi risultati sono coerenti con i dati recenti dello studio di fase 3 FRONTIER2, nel quale il trattamento con Mim8 ha dimostrato di portare a una riduzione significativa delle emorragie nei bambini e negli adolescenti affetti da emofilia A.
“La gestione dell’emofilia A nei bambini piccoli è un complesso gioco di equilibri che consiste nel fornire cure continue, ridurre al minimo il tempo trascorso fuori dalla scuola e garantire il massimo del loro benessere fisico, emotivo e sociale”, ha spiegato Johnny Mahlangu, Direttore dell’Haemophilia Comprehensive Care Centre Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital della University of the Witwatersrand di Johannesburg, primo autore dello studio. “I dati dell’analisi provvisoria di FRONTIER3 sono incoraggianti per le famiglie con bambini piccoli e indicano che Mim8 potrebbe offrire un’opzione efficace, conveniente e flessibile per i bambini, aiutando a ridurre il carico del trattamento, in modo che le famiglie possano vivere una vita più normale”.
Mim8 è un anticorpo bispecifico mimetico del Fattore VIIIa di nuova generazione progettato con l’obiettivo di fornire un’emostasi sostenuta con un regime di profilassi una volta al mese, una volta ogni 2 settimane o una volta alla settimana nelle persone con emofilia A, con e senza inibitori.
Somministrato tramite un’iniezione sottocutanea, Mim8 mima la funzione del Fattore VIII attivato nel processo della coagulazione, in modo da prevenire in modo sicuro le emorragie nei soggetti emofilici con e senza inibitori.
Durante la prima parte dello studio FRONTIER3, il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR, il numero di sanguinamenti che si verificano in un anno) medio stimato per i sanguinamenti che richiedono un trattamento è risultato pari a 0,53 e l’ABR mediano è risultato pari a 0.
Inoltre, in circa tre quarti dei bambini (74,3%), compresi tutti i 14 con inibitori, non si sono verificati sanguinamenti che richiedevano un trattamento.
Osservazione importante: tra i 36 bambini che erano stati trattati con altre terapie profilattiche durante un periodo di run-in di 6 mesi prima dell’inizio dello studio, l’ABR medio stimato per i sanguinamenti che richiedono un trattamento è risultato ridotto del 63,6% a seguito del trattamento con Mim8 rispetto alla profilassi precedente: 0,94 (IQR 0,56-1,57) dopo la profilassi con Mim8 contro 2,58 (IQR 1,71-3,88). Inoltre, il trattamento è risultato ugualmente efficace nei bambini di età compresa tra 1 e 5 anni e in quelli di età compresa tra 6 e 11 anni.
Dopo aver completato le 26 settimane iniziali dello studio, il 45% dei partecipanti ha scelto di passare alla somministrazione di Mim8 una volta al mese, mentre il restante 55% è rimasto al dosaggio settimanale. I primi risultati della seconda parte dello studio hanno evidenziato in generale che i tassi di sanguinamento sono rimasti bassi anche tra coloro che sono passati alla somministrazione mensile.
Sul fronte della sicurezza, che era l’obiettivo primario del trial, Mahlangu ha riferito che il trattamento è stato ben tollerato e non sono state riscontrate problematiche clinicamente rilevanti al riguardo.
