KTE-X19 per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario ha ricevuto da AIFA l’autorizzazione alla rimborsabilità. Si tratta del primo trattamento autorizzato per questo tipo di linfoma a ricevere l’approvazione da AIFA.
KTE-X19 è una immunoterapia cellulare basata sull’utilizzo di cellule CAR-T approvata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario (MCL R/R). Questa terapia può essere utilizzata dopo due o più linee di terapia sistemica, tra cui un inibitore della tirosin chinasi di Bruton.
L’autorizzazione si basa sui dati del trial clinico ZUMA-2.
ZUMA-2 è uno studio clinico di fase II a braccio singolo, multicentrico, condotto in aperto, che ha arruolato e sottoposto a leucaferesi 74 pazienti adulti (età ≥18 anni) con MCL con malattia refrattaria o recidivante già trattati in precedenza con un numero di linee di terapia fino a cinque, incluse chemioterapia contenente antraciclina o bendamustina, terapia anticorpale monoclonale anti-CD20 e terapia con inibitori della BTK ibrutinib o acalabrutinib.
Gli obiettivi dello studio erano quelli di valutare l’efficacia e la sicurezza di KTE-X19 dopo una singola infusione in questa popolazione di pazienti. L’endpoint primario dello studio era il tasso di risposta globale . L’ORR in questo studio veniva definito come il tasso combinato di risposte complete e di risposte parziali valutato da un comitato indipendente di revisione radiologica (Independent Radiology Review Committee).
Gli endpoint secondari includevano la durata della risposta, la migliore risposta obiettiva, la sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza globale, l’incidenza di eventi avversi, l’incidenza di anticorpiCAR anti-CD19, i livelli di cellule CAR-T anti-CD19 nel sangue, i livelli di citochine nel siero e i cambiamenti nel tempo del punteggio della scala EQ-5D e del punteggio della scala analogica visiva.
Il trattamento è stato somministrato a 68 pazienti e ne è emerso un tasso di risposta globale del 93%, con il 67% dei pazienti che ha ottenuto una risposta completa dopo una singola infusione di KTE-X19. Nelle analisi di sicurezza sono stati osservati la sindrome da rilascio di citochine ed eventi neurologici, di grado 3 o superiore, rispettivamente nel 15% e nel 31% dei pazienti.
“La disponibilità di questa prima terapia cellulare per il linfoma mantellare recidivante o refrattario fornisce un’opzione importante per i pazienti”, ha dichiarato Paolo Corradini, Direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e Professore Ordinario dell’Università degli Studi di Milano. “Al momento le opzioni di trattamento per questi pazienti, la cui malattia progredisce dopo le terapie iniziali, sono pressoché nulle. Esiste quindi una sentita necessità di nuove opzioni terapeutiche. Gli elevati tassi di risposta osservati supportano il potenziale di KTE-X19 come terapia efficace per le persone affette da linfoma mantellare recidivato o refrattario, con un profilo di sicurezza gestibile”.
