Arriva anche in Italia la seconda terapia CAR-T.
L’Aifa ha, infatti, approvato la rimborsabilità di axicabtagene ciloleucel come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B.
Axicabtagene ciloleucel è una terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T (Car-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell) che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere alcuni tipi di tumori ematologici.
La terapia cellulare ha dimostrato di poter indurre una risposta completa (nessun tumore rilevabile) in una percentuale di pazienti con DLBCL e PMBCL recidivato o refrattario, due forme aggressive di linfoma non Hodgkin (NHL, non-Hodgkin lymphoma).
“Si tratta di una strategia immunoterapica di ultimissima generazione: un farmaco vivente rappresentato dalle cellule stesse del paziente geneticamente modificate in laboratorio in modo da renderle capaci di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali”, ha dichiarato Paolo Corradini Direttore della Divisione di Ematologia, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori.
“Ciò che è davvero rivoluzionario nel caso delle CAR-T cell è che contrariamente a tanti nuovi farmaci, sono terapie che hanno l’intento di guarire. Esistono pazienti che non avevano alternative terapeutiche e che sono in remissione completa dopo 5 anni”.
L’Aifa fa sapere che l’accordo prevede una modalità di pagamento condizionato al risultato (payment at results) per l’altra terapia CAR-T approvata lo scorso mese di agosto. “Si tratta di un approccio moderno basato sul valore e sull’efficacia, afferma il Direttore Generale dell’AIFA Luca Li Bassi, che in questo caso prevede l’infusione a costo zero e il successivo pagamento in tranche a 6, 9 e 12 mesi, solo nel caso di esito positivo del trattamento. La conclusione di questo accordo segna un altro passo importante per la salute pubblica e per il nostro Servizio Sanitario Nazionale, oltre che una speranza di cura per i pazienti che affrontano malattie importanti”.
Axicabtagene ciloleucel è stato approvato dalla US Food and Drug Administration il 18 ottobre 2017 e la Commissione europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio il 28 agosto 2018.
