Beta talassemia trasfusione-dipendente, una nuova era

Non c’è dubbio che per i pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) si stia aprendo una nuova era grazie all’avvento della terapia genica che si conferma sicura ed efficace nel raggiungere l’indipendenza da trasfusioni, con enormi vantaggi in termini di qualità di vita e outcome di lungo periodo.
Ne parliamo con Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e
Presidente del Consiglio Superiore di Sanità.