La leucemia mieloide acuta (LMA) ha notoriamente un decorso aggressivo e una prognosi spesso infausta. Per molti pazienti, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) rappresenta la migliore opzione di cura, ma occorre ancora far chiarezza sull’accesso, sull’utilizzo e sulle disuguaglianze sanitarie su scala globale.
La stima dell’incidenza dei casi di LMA nel 2016 si deve allo studio Global Burden of Disease (GBD) del 2019. Le attività di trapianto di midollo osseo sono state raccolte dal 2009 al 2016 dal Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation (WBMT), attraverso la European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT), il Center for International Blood and Marrow Transplantation (CIBMTR), l’Asian Pacific Blood and Marrow Transplant Group (APBMT), Australasian Bone Marrow Transplant Recipient Registry (ABMTRR), Eastern Mediterranean Blood and Marrow Transplant Group (EMBMT), Latin American Bone Marrow Transplantation Group (LABMT), African Blood and Marrow Transplantation Group (AFBMT) e Cell Therapy Transplant Canada (CTTC). L’endpoint primario consisteva nell’analizzare l’uso e l’utilizzo globale e regionale di HSCT (numero di HSCT/numero di casi incidenti) per la LMA. Gli esiti secondari includevano il trend dal 2009 al 2016, il tipo di donatore, la fonte delle cellule staminali e lo stato di remissione. I risultati di questa approfondita analisi sono stati presentati nel corso dell’ASH Congress 2022.
I dati raccolti hanno evidenziato che l’incidenza globale della LMA è aumentata costantemente, passando da 101.867 casi (95% UI: 90.240-107.950) nel 2009 a 118.404 (95% UI 103.620-125.950) nel 2016 (+16,2%). Nello stesso periodo, a livello globale, è stato osservato un aumento del 54,9% (da 9.659 a 14.965 TCSE/anno), guidato da un aumento dei TCSE allogenici (+64,9%) con una contemporanea riduzione dei TCSE autologhi (-34,9%).
Mentre il numero più elevato di TCSE continua a essere effettuato nei Paesi ad alto reddito, la maggior crescita è stata registrata invece nelle regioni a risorse limitate [+94,6% in Africa/Regione mediterranea orientale (AFR/EMR)] rispetto alle regioni ad alto reddito [+34,7% in America-Regione del Nord (AMR-N)]. L’utilizzo dell’HSCT si è orientato verso le regioni ad alto reddito [nel 2016: AMR-N 18,4%, Europa (EUR) 17,9%, Regione del Sud-Est asiatico/Pacifico occidentale (SEAR/WPR) 11,7%, Regione America-Sud (AMR-S) 4,5% e AFR/EMR 2,8%].
Per i pazienti sotto ai 70 anni, questa differenza di utilizzo si è ampliata; AMR-N ha il tasso di utilizzo allogenico più elevato, in aumento dal 2009 al 2016 (dal 30,6% al 39,9%, rispettivamente), con un utilizzo sempre basso osservato in AFR/EMR (dall’1,7% al 2,9%) e AMR-S (dal 3,5% al 5,4%, rispettivamente). In tutte le regioni, il totale di HSCT per AML in prima remissione completa (CR1) è aumentato (dal 44,1% al 59,0%). I modelli di provenienza delle cellule staminali da donatori consanguinei rispetto a quelli non consanguinei variano notevolmente a seconda della regione geografica. SEAR/WPR ha registrato un aumento del +130,2% dei donatori imparentati dal 2009 al 2016 e >95% dei donatori di CSE in AFR/EMR sono imparentati, rispetto alla predilezione per i CSE non imparentati in AMR-N e EUR. A livello globale, la fonte di cellule staminali per l’HSCT allogenico è stata prevalentemente il sangue periferico, con un uso crescente dal 2009 al 2016. Il TCSE autologo è diminuito in tutte le regioni, tranne che in SEAR/WPR (+18,9%).
I ricercatori concludono che l’HSCT rimane una modalità terapeutica centrale nella LMA, ma che è fondamentale tener conto di quanti possono accedervi, delle pratiche effettive e dei bisogni insoddisfatti dei pazienti. Il TCS allogenico è in aumento a livello globale, ma vi sono notevoli variazioni nell’utilizzo e nelle pratiche regionali, comprese le tipologie di origine del trapianto. I Paesi a basso reddito registrano la maggiore crescita nell’uso del TCSE, ma i tassi di utilizzo rimangono bassi con una predilezione per le fonti di donazione legate alla famiglia.
Saranno necessari ulteriori studi per chiarire le ragioni di tali gap in modo da affrontare queste disuguaglianze sanitarie e migliorare le discrepanze a livello globale nell’uso del TCS come potenziale cura.
