Editing genetico, all’ASH nuove prospettive di utilizzo

Quali prospettive si aprono in Ematologia con la messa a punto di tecnologie di editing genetico sempre più avanzate? Se ne è discusso all’American Society of Hematology (ASH) in corso a Orlando, durante una session coordinata da Alan M. Hanash e Catherine J. Wu durante la quale sono state presentate tre promettenti linee di ricerca.

Feng Zhang del Massachusetts Institute of Technology ha illustrato i meccanismi di funzionamento della
tecnologia di editing genetico ritenuta più promettente al momento, chiamata CRISPR/Cas9 perché generalmente utilizza la proteina Cas9, ma per brevità spesso indicata solo con la prima parte della sigla. Giuliana Ferrari, professore associato di Biologia molecolare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e ricercatrice all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano, ha invece illustrato una terapia genetica sperimentale per le emoglobinopatie basata sul trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (HSC) geneticamente modificate per esprimere livelli terapeutici di emoglobina.

In un trial clinico che ha arruolato pazienti con β talassemia, l’utilizzo di HSC autologhe geneticamente modificate usando come vettori dei lentivirus a 1 anno di follow-up ha raggiunto l’endpoint primario della riduzione delle trasfusioni in 8 pazienti su 9, portando 4 pazienti all’indipendenza da trasfusioni. Infine Wendell Lim dell’University of California San Francisco ha illustrato un metodo per ottenere cellule CAR-T “intelligenti” in grado di riconoscere una serie di antigeni sulla membrana delle cellule tumorali evitando così di uccidere le cellule sane dei pazienti con glioblastoma.