DI LIVIA COSTA
L’Istituto Nazionale per la Salute e l’Eccellenza Clinica del Regno Unito (NICE) ha rilasciato una valutazione finale positiva (Final Appraisal Determination-FAD), raccomandando che venetoclax in combinazione con rituximab venga reso disponibile da parte del Servizio Sanitario inglese per il trattamento di pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria (LLC R/R) che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.
“La decisione dell’agenzia NICE è molto positiva per i pazienti inglesi e ci auguriamo che anche l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) concluda rapidamente il processo di negoziazione per questa nuova opzione terapeutica e renda disponibile la terapia ai pazienti italiani che convivono con la leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria” – afferma Felice Bombaci, Responsabile nazionale dei Gruppi AIL Pazienti (Associazione Italiana contro le leucemie i linfomi e il mieloma onlus). “La nuova combinazione, valutata nello studio Murano e approvata dal NICE, darà ai pazienti la possibilità di vivere più a lungo con la prospettiva di un periodo senza trattamento, consentendo inoltre risparmi per il sistema sanitario nazionale”.
Nella leucemia linfatica cronica – la forma più comune tra le leucemie nell’adulto – viene rilevata una quantità eccessiva di linfociti maturi (un tipo di globuli bianchi), prevalentemente nel sangue e nel midollo osseo. Ogni anno in Italia circa 1.200 persone ricevono una diagnosi di LLC. La maggior parte dei pazienti che convivono con la LLC e che richiedono un trattamento, alla fine sperimenterà una recidiva della malattia.
“Una volta rimborsata anche in Italia, la combinazione venetoclax più rituximab nella LLC recidivante/refrattaria permetterà alla comunità scientifica di beneficiare di una nuova arma nella lotta contro questa patologia” – sottolinea Antonio Cuneo, direttore della sezione di Ematologia Università di Ferrara. “I dati dello studio MURANO hanno evidenziato che l’associazione venetoclax più rituximab ‘chemio-free’ è in grado di offrire una sopravvivenza libera da progressione superiore rispetto alla chemio-immunoterapia convenzionale. Inoltre, per la prima volta, un regime terapeutico che include una nuova molecola, venetoclax, combinato con un anticorpo monoclonale, può essere somministrato per un periodo fisso, ovvero per due anni, alla fine dei quali i pazienti possono interrompere l’assunzione del farmaco”.
La raccomandazione del NICE si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III MURANO, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di venetoclax in combinazione con rituximab rispetto a un regime standard di chemio-immunoterapia con bendamustina in combinazione con rituximab.
Nello studio clinico MURANO, la malattia minima residua non rilevabile (uMRD), nota anche come negatività della malattia minima residua (MRD-), era un endpoint secondario. La malattia minima residua non rilevabile è definita come la presenza di meno di una cellula di LLC in 10.000 globuli bianchi rimasta nel sangue o nel midollo osseo dopo il trattamento.
Recenti dati di follow-up post trattamento hanno fornito evidenze sui risultati a lungo termine di VenR.
La Commissione Europea ha approvato nel mese di ottobre 2018 venetoclax più rituximab per il trattamento di pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.
VENCLYXTO è un farmaco – il primo della sua classe – che si lega selettivamente alla proteina del linfoma-2 dei linfociti B (BCL-2), inibendola. In alcuni tumori ematologici e in altri tumori cancerosi, la proteina BCL-2 si accumula e impedisce alle cellule tumorali di subire il loro processo naturale di morte o autodistruzione (apoptosi). VENCLYXTO mira alla proteina BCL-2 e agisce per ripristinare il processo di apoptosi.
