Il quizartinib in monoterapia prolunga significativamente la sopravvivenza complessiva rispetto alla chemioterapia di salvataggio, nei pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria con mutazioni FLT3-ITD, dopo il trattamento di prima linea, con o senza trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
La nuova molecola ha infatti raggiunto l’endpoint primario dello studio pilota di fase 3 QuANTUM-R, i cui risultati saranno alla base delle prossime sottomissioni regolatorie alle autorità sanitarie di tutto il mondo.
I dati sulla sicurezza, inoltre, sono coerenti con i risultati osservati per dosi simili nel programma quizartinib.
Il quizartinib è un inibitore selettivo orale dell’ FLT3, attualmente in fase III di sperimentazione a livello globale per la LMA recidivante/refrattaria (studio QuANTUM-R) e di nuova diagnosi (studio QuANTUM-R- First) con mutazioni FLT3-ITD.
QuANTUM-R è uno studio pilota, globale, di fase 3, randomizzato, in aperto, che in 19 Paesi ha arruolato 367 pazienti con LMA recidivante/refrattaria con mutazioni FLT3-ITD. I soggetti sono stati randomizzati in rapporto di 2:1 per ricevere quizartinib in monoterapia oppure chemioterapia di salvataggio. L’endpoint primario dello studio era quello di determinare se quizartinib in monoterapia avrebbe prolungato la sopravvivenza globale rispetto alla chemioterapia di salvataggio, dopo la somministrazione della terapia di prima linea. L’endpoint secondario era la sopravvivenza libera da eventi.
I risultati dello studio QuANTUM-R, che saranno presentati nell’ambito di una prossima conferenza scientifica, supportano l’attuale programma di sviluppo per il quizartinib, che include anche lo studio clinico QuANTUM-First e diversi studi di combinazione.
Bibliografia
- Leukemia & Lymphoma Society. Facts 2015-2016. 2016.
- Small D. Am Soc Hematol Educ Program. 2006;178-84.
- Schneider F, et al., Ann Hematol. 2012;91:9-18.
- Santos FPS, et al. Cancer. 2011;117(10):2145-2155.
- Kainz B, et al. Hematol J. 2002;3:283-289.
- Kottaridis PD, et al. Blood. 2001;98(6):1752-1759.
- Wagner, et al. Haematol. 2011;96(5): 681-686.
- Brunet, et al. J Clin Onc. 2012;30(7):735-741.
