Via libera dell’AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, alla rimborsabilità da parte del Servizio sanitario pubblico di lenalidomide come monoterapia di mantenimento nei pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali.
Il farmaco ha dimostrato di prolungare di oltre due anni sia la sopravvivenza libera da progressione di malattia sia la sopravvivenza globale, estendendo il beneficio offerto dal trapianto e ritardando la ricaduta.
La decisione dell’Aifa integra in maniera importante il percorso terapeutico dei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi. Lenalidomide è il primo e a oggi l’unico farmaco approvato dall’European Medicines Agency per la terapia di mantenimento del mieloma multiplo post-trapianto.
“Il trapianto autologo di cellule staminali rimane ancora oggi la terapia di prima scelta per i pazienti con mieloma multiplo all’esordio”, spiega Vittorio Montefusco, dirigente medico del Dipartimento di Ematologia all’Istituto tumori di Milano. “Avere una terapia dopo il trapianto come lenalidomide rappresenta un importante passo avanti per questi pazienti. L’aspetto interessante è la combinazione del trapianto con i farmaci, opzione che garantisce il massimo in termini di risposta della malattia in quanto unisce la potenza del trapianto alla potenza del farmaco”.
L’approvazione dell’Ema si basa sui dati dei trial CALGB100104 e IFM 2005-02.
CALGB 100104 è un trial di fase III, controllato, in doppio cieco, multicentrico che ha arruolato 460 pazienti con nuova diagnosi di mieloma multiplo sottoposti a ASCT che sono stati randomizzati a ricevere un trattamento giornaliero continuo con lenalidomide o placebo fino alla recidiva o intolleranza.
IFM 2005-02 è uno internazionale, di fase III, controllato, in doppio cieco, multicentrico che ha arruolato 614 pazienti con nuova diagnosi di mieloma multiplo che sono stati randomizzati a ricevere 2 mesi di regime di consolidamento con lenalidomde in monoterapia, post-ASCT seguito da trattamento giornaliero continuo con lenalidomide o placebo fino alla recidiva o intolleranza.
In entrambi gli studi, l’endpoint primario di efficacia dello studio era la sopravvivenza libera da progressione (PFS) dal trapianto alla data della progressione della malattia o di morte, a seconda di quale si è verificato prima. Lenalidomide in monoterapia come trattamento di mantenimento post-ASCT ha ridotto significativamente il rischio di progressione della malattia o morte nei pazienti con mieloma multiplo.
“La terapia di mantenimento con lenalidomide ha ridotto di circa il 50% il rischio di ricaduta del mieloma multiplo e ha aumentato del 12% la probabilità di sopravvivenza a sette anni dei pazienti così trattati che, con un più prolungato periodo di osservazione, hanno beneficiato di un prolungamento di circa due anni della sopravvivenza rispetto ai pazienti che non hanno ricevuto il farmaco” ha commentato Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia Seràgnoli dell’Università di Bologna.
Bibliografia:
McCarthy PL, Holstein SA, Jung SH, et al. CALGB/ECOG 100104 (Alliance) study: lenalidomide vs placebo maintenance after stem cell transplant for patients with multiple myeloma- Overall survival and progression-free survival adjusted for treatment crossover. Journal of Clinical Oncology 2017; 35 (s15): 8037-8037.
Attal M, Lauwers-Cances V, Marit G, et al. Lenalidomide maintenance after stem-cell transplantation for multiple myeloma: follow-up analysis of the IFM 2005-02 trial. 2013 ASH Annual Meeting, abstract n°406.
