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Personalizzazione della cura, tema centrale nella Giornata Mondiale dell’Emofilia 2020

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La Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) lancia un appello: “I pazienti emofilici non sono tutti uguali e non esiste una cura uguale per tutti. Ora più che mai c’è bisogno di cure appropriate e personalizzate anche perché le difficoltà legate a una patologia preesistente non scompaiono in questo momento di emergenza nazionale. “Ribadiamo il principio della non equivalenza terapeutica in emofilia”, indirettamente confermato dalla sentenza del Consiglio di Stato dello scorso luglio, che supporta le richieste dei pazienti in merito all’affermazione dei concetti di personalizzazione e appropriatezza della cura per le persone con emofilia”. È quanto emerso dall’evento che si è tenuto oggi per ricordare la Giornata Mondiale dell’Emofilia, normalmente celebrata in tutto il mondo il 17 aprile, quest’anno rinviato a causa dell’emergenza da Covid-19, nel rispetto delle disposizioni governative.

Secondo gli ultimi dati diffusi dall’Istituto Superiore di Sanità sono 10.627 i pazienti colpiti da Malattie emorragiche congenite (MEC). “Di questi 4.179 sono affetti da emofilia A e 898 da emofilia B” ha dichiarato Angiola Rocino Presidente Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE). Gli emofilici A gravi sono in totale 1.850; gli emofilici B gravi 314. Oltre a questi vanno considerati 572 emofilici A e 190 emofilici B affetti da una forma moderata, mentre 1.757 e 394 sono rispettivamente gli emofilici A e B lievi. I Centri Emofilia presenti in Italia sono 54. La distinzione tra forme gravi moderate e lievi è estremamente importante, poiché sono gli emofilici gravi, ovviamente, a richiedere maggiore assistenza.”

Ma come vivono i pazienti emofilici in questi momenti di grave emergenza sanitaria? Le malattie croniche rare pregresse, infatti, non scompaiono solo perché è in atto una pandemia. “I bisogni dei pazienti emofilici, le loro fragilità – ha spiegato Cristina Cassone, Presidente FedEmo – diventano ancora più evidenti e preoccupanti. Bisogna inoltre ricordare che per l’emofilia non esiste, attualmente, una cura valida per tutti ma diverse opzioni terapeutiche, che vanno valutate da medici esperti in grado di individuare quelle più appropriate per il singolo paziente. L’unica terapia possibile è quella su misura. Lanciamo pertanto un appello alle istituzioni per vedere garantito il diritto di parità nell’accesso a tutte le cure disponibili. Tale diritto è stato messo in discussione da alcune politiche regionali, ma recentemente una sentenza pronunciata a luglio dal Consiglio di stato ha ribadito come non si possa affermare un principio di equivalenza tra i farmaci per la cura dell’emofilia. Se nel nostro Paese dovesse prevalere il principio dell’equivalenza terapeutica tra i farmaci attualmente disponibili, si sacrificherebbero gli studi clinici rivolti all’innovazione e le conquiste raggiunte attraverso le nuove terapie. Una mancata personalizzazione della cura si tradurrebbe in una minore efficacia terapeutica e andrebbe di conseguenza a incidere negativamente anche sui costi del Servizio Sanitario Nazionale, ma soprattutto sulla qualità di vita degli emofilici”.

Relativamente al Servizio Sanitario Nazionale (Ssn), così è intervenuta la senatrice Paola Binetti: “Il nostro Ssn ha due caratteristiche vincenti: è universale e gratuito, il che significa che non ammette discriminazioni di sorta! Tutti i pazienti con emofilia hanno gli stessi diritti e debbono godere delle stesse risorse. Con il Recovery fund in arrivo, il tema salute è al centro per un salto di qualità. Occorre colmare ogni disuguaglianza e garantire le migliori cure possibili a tutti i pazienti, integrando in modo adeguato anche gli aspetti socio- assistenziali.”

Sulla personalizzazione della terapia e appropriatezza prescrittiva come obiettivi fondamentali nella cura delle patologie croniche in generale – e quindi, ancor più quando si tratta di patologie genetiche che richiedono trattamento per tutto l’arco della vita, come l’emofilia – è intervenuta anche la senatrice Elisa Pirro: “Differenze minime nella risposta o nella tolleranza a farmaci equivalenti possono essere accettabili quando si affrontano terapie di breve durata ma non nella gestione a lungo termine, per cui ritengo imprescindibile consentire ampia libertà di scelta del farmaco più appropriato al medico, quando si tratta di pazienti che devono affrontare già sfide continue ogni giorno, senza doversi anche scontrare con difficoltà per ottenere la terapia più adatta al proprio caso”.

In Europa si stimano circa 32.000 persone colpite da emofilia A o B. Se in un individuo sano la fuoriuscita di sangue dai vasi sanguigni si arresta rapidamente, chi è colpito da emofilia è soggetto a numerose emorragie, anche spontanee, dovute a un deficit delle proteine coinvolte nel processo della coagulazione. Le terapie attualmente disponibili per il trattamento dell’emofilia sono la terapia sostitutiva, basata sulla somministrazione del fattore mancante (fattore VIII nell’emofilia A, fattore IX nella B) e la terapia non sostitutiva, basata sull’impiego di anticorpi monoclonali umanizzati bispecifici (emofilia A). È da qualche anno allo studio una nuovissima terapia che in futuro potrebbe portare alla completa risoluzione della patologia. Si tratta della terapia genica, che promette di evitare, per diversi anni, al paziente emofilico le infusioni del fattore della coagulazione mancante; utilizzando virus inattivati come vettori, viene trasportato nell’organismo materiale genetico in grado di correggere il difetto coagulativo consentendo la produzione del fattore carente o non funzionale.

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    "Based on data from 10 observational studies, our systematic review shows a high risk of recurrent thrombotic events in patients with MPN with a history of VTE, even with long-term oral anticoagulant treatment". twitter.com/BloodAdv…

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    1:58 pm · Gennaio 7, 2021
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    9:06 am · Gennaio 4, 2021
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    #ash2020 | Stefania Oliva sottolinea come l’aggiunta di #isatuximab a pom-dex porti a un aumento statisticamente significativo della PFS anche nei pazienti fragili. bit.ly/38wEb4w

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    3:03 pm · Dicembre 29, 2020
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    9:59 am · Dicembre 29, 2020
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    #ash2020 | Novità nel trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario in pazienti non candidabili al trapianto. bit.ly/37Jzcyf

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    3:04 pm · Dicembre 28, 2020
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    #ash2020 | l setting di pazienti con mieloma multimo refrattario a #lenalidomide è in continua espansione e rappresenta certamente un unmet need che le nuove combinazioni terapeutiche possono contribuire a soddisfare. Il punto di Paola Tacchetti. bit.ly/3aH1v23

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    #ash2020 | Francesca Romana Mauro e Paolo Sportoletti, confermano l’efficacia dell’anti-BCL2 #venetoclax nel trattamento della leucemia linfatica cronica r/r con importanti outcome di risposta profonda anche nel sequencing terapeutico. bit.ly/3nMbqqK

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    3:54 pm · Dicembre 23, 2020
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    #ash2020 | A commento by Adriana Balduzzi on the new Real World Data on #tisagenlecleucel. pic.twitter.com/v150…

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    2:53 pm · Dicembre 23, 2020
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