Rimborsabilità per blinatumomab nella leucemia acuta linfoblastica
Diventa disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità blinatumomab, primo anticorpo monoclonale bi-specifico, che si avvale della tecnologia BiTE® (Bispecific T-cell Engager) sviluppata dall’azienda farmaceutica Amgen. Gli anticorpi bispecifici BiTE® agiscono legandosi a due bersagli contemporaneamente: da una parte le cellule T del sistema immunitario e dall’altra le cellule B maligne. Blinatumomab crea un ponte tra il CD3, recettore espresso sulla superficie delle cellule T, e il CD19, recettore presente sulla superficie delle cellule B. In questo modo stimola il sistema immunitario a riconoscere le cellule maligne e combatterle.
Numerosi sono gli studi di Fase I e II condotti nel corso degli anni che hanno restituito risultati talmente incoraggianti da aver spinto FDA e EMA a concedere a blinatumomab una revisione accelerata e un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata. Di recente, FDA, integrando i risultati dello studio TOWER, ha convertito l’autorizzazione da condizionata a totale. Il TOWER è uno studio di Fase III, il primo trial clinico condotto su un’immunoterapia che ha dimostrato un beneficio in termini di sopravvivenza globale quasi raddoppiandola: dai 4 mesi con la terapia standard ai 7,7 mesi con blinatumomab.
Spiega Robin Foà, Direttore del Centro di Ematologia dell’AOU Policlinico Umberto I, Sapienza – Università di Roma: “La terapia con blinatumomab è una forma di immunoterapia: viene attivato il sistema immunitario del paziente a riconoscere le cellule malate e quindi a cercare di eliminarle. È il primo anticorpo bispecifico approvato in Oncologia e rappresenta una strategia terapeutica rivoluzionaria per una patologia molto grave. L’approvazione è per pazienti adulti che abbiano una leucemia acuta linfoblastica di tipo B Philadelphia-, recidivati o resistenti ad una o più linee di terapia. Quindi non si usa in prima linea ma nelle recidive di malattia. Di solito si somministrano due cicli ma si può arrivare anche a cinque cicli. Le risposte maggiori si hanno dopo il primo e il secondo ciclo. Il trattamento consiste in una terapia infusionale continua, per 28 giorni, seguita da un periodo di intervallo di due settimane. Il paziente viene ricoverato all’inizio della terapia e successivamente la somministrazione del farmaco può proseguire a domicilio utilizzando una pompa da infusione”.
Aggiunge Alessandro Rambaldi, Direttore dell’Unità Strutturale Complessa Di Ematologia dell’Azienda ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo: “Abbiamo un grande bisogno di trattamenti innovativi, che siano efficaci nel superare i meccanismi di resistenza biologica alla chemioterapia convenzionale, che siano meno tossici e meglio tollerati e quindi potenzialmente somministrabili anche ai pazienti più fragili, come quelli anziani. Grazie al trapianto e a tanta ricerca di laboratorio, nel corso degli ultimi 35 anni abbiamo capito che una terapia immunologica contro la leucemia era possibile ed estremamente efficace. Dobbiamo sfruttare il sistema immunitario per curare in modo definitivo questa malattia senza però causare molte delle tossicità prima descritte. Tra questi nuovi trattamenti va ricordato lo sviluppo di tecniche di terapia genica, grazie alle quali i linfociti T vengono geneticamente modificati per riconoscere bersagli espressi sulla superficie delle cellule leucemiche o lo sviluppo di nuovi anticorpi, che ottengono lo stesso risultato attivando i linfociti stessi del paziente. Da questi nuovi trattamenti innovativi più efficaci e meno tossici rispetto alla chemioterapia e al trapianto di midollo osseo ci aspettiamo nuovi decisivi progressi nella terapia di questa malattia”.
