ASH19

9 dicembre 2019

#2 

 

Ad Orlando, in una seconda giornata frenetica, tra i molti temi caldi c’è posto anche per le malattie rare come la linfoistiocitosi emofagocitica, patologia genetica per la quale tutti i trattamenti sono propedeutici al trapianto, unica opzione salvavita. Ora, commenta Franco Locatelli, dopo una sperimentazione condotta a livello internazionale, è arrivata l’approvazione per emapalumab. Il 70% dei bambini trattati con il farmaco ha registrato miglioramenti tali della propria condizione clinica, da poter giungere all’intervento.
 

Nel trattamento della leucemia linfatica cronica, poi, la disponibilità di una terapia a durata fissa con inibitore di BCL2 ha segnato un vero e proprio cambio nel paradigma terapeutico, ci ha spiegato Stefano Molica, mentre Sara Bringhen sottolinea il valore dello studio ICARIA nel mieloma multiplo recidivante refrattario, con dati di OS e dati di PFS consistenti in vari sottogruppi di pazienti.
 

Francesco Merli illustra gli outcome che dimostrano l’attività e la tollerabilità degli anticorpi bispecifici anti CD3-CD20, in pazienti con linfoma r/r pesantemente pretrattati inclusi i pazienti che hanno avuto una progressione di malattia dopo CAR-T. Anche nella beta talassemia una nuova, importantissima opzione terapeutica giunge da luspatercept, commenta Maria Domenica Cappellini.
 

Infine editing genetico e valore delle traslocazioni 11,14 nel mieloma multiplo.

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