Presentato all’EHA Meeting 2025 è uno studio prospettico di proof-of-concept sull’integrazione autonoma di un modello di intelligenza artificiale, denominato daGOAT, nei sistemi informativi ospedalieri per la profilassi intensificata della graft-versus-host disease acuta severa in pazienti sottoposti a trapianto aploidentico o da donatore non correlato HLA-mismatch (MMUD).
Lo studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia dell’impiego di daGOAT per guidare il timing e il dosaggio personalizzato della somministrazione pre-emptive di ruxolitinib a basso dosaggio, un inibitore selettivo delle JAK chinasi 1 e 2, nei pazienti identificati come a rischio imminente di sviluppare aGVHD severa. Il modello di AI, sviluppato in precedenza, analizza automaticamente 141 co-variabili cliniche comuni per individuare i soggetti a rischio.
Nella coorte sperimentale prospettica, 59 soggetti sono stati identificati come a rischio: l’88% (n = 52) ha rispettato le indicazioni del modello in termini di tempistiche e dosaggi del trattamento. L’incidenza totale di aGVHD severa entro il giorno +100 post-trapianto, endpoint primario pre-specificato, è risultata pari al 6% (7 su 115 pazienti), significativamente inferiore rispetto al 16% osservato nel gruppo di controllo (46 su 280 pazienti, P = 0.008).
Tra gli endpoint secondari troviamo: incidenza di GVHD in organi specifici entro il giorno +100 post-trapianto, sopravvivenza libera da GVHD e recidiva a 100 giorni (GRFS), e sopravvivenza globale a 180 giorni. La GRFS a 100 giorni è stata del 92% (intervallo di confidenza [IC] 95%, 87–97%; hazard ratio = 0.39), superiore rispetto all’81% (IC 95%, 77–86%) del gruppo di controllo (P = 0.007). Non si è osservato un aumento degli eventi avversi associati a ruxolitinib. Su 62 medici partecipanti, la maggior parte ha espresso parere positivo sull’utilizzo del modello, pur evidenziando la necessità di un monitoraggio continuo degli effetti collaterali del farmaco.
I risultati dello studio dimostrano la fattibilità dell’uso di un modello autonomo di machine learning per guidare interventi pre-emptive personalizzati nella prevenzione della aGVHD severa, rappresentando un potenziale cambio di paradigma nella gestione post-trapianto.
Bibliografia. Cao Y, et al. autonomous ai-driven intensified prophylaxis of severe acute graft-versus-host disease. EHA Meeting 2025; abstract #S261.
